Три орфанных препарата европейцы выпустили условно без окончательных клинических данных, ориентируясь на неудовлетворённость потребности. Так одобрен «в исключительных обстоятельствах» Scenesse — первый препарат для терапии эритропоэтической протопорфирии. Формально протопорфирия совсем не редкое заболевание голландцев, австрийцев или британцев, она поражает одного из 100 тысяч европейских граждан. Условное разрешение на продажу получили Translarna для лечения у каждого четырёхтысячного мальчика мышечной дистрофии Дюшенна, и Holoclar для купирования дефицита стволовых клеток лимба, который отмечается у 8 миллионов землян.
Ещё выдано разрешение регуляторных органов Lynparza для терапии рака яичников с мутацией BRCA, и продемонстрировавшая 66% эффективности у 111 страдающих редкой и агрессивной формой лимфомы клеток мантийной зоны Imbruvica. Не обошли благосклонным вниманием регуляторы и моноклональное антитело Gazyvaro, которое в комбинации с очень неновым и достаточно эффективным хлорамбуцилом, стоящим сущие копейки, предложено использовать при хроническом лимфолейкозе. Рекомендован к одобрению Mekinist, предназначенный для таргетной терапии меланомы с определенной мутацией.
Большой приз был выдан Cyramza, который за год распространили на три очень нередких злокачественных опухоли. Весной одобрили монотерапию им распространённого рака желудка, потом усугубили монорежим присоединением дорогостоящего, используемого с прошлого века паклитаксела, а под занавес года решили добить показания немелкоклеточным раком лёгкого, также в комбинации с неновым и очень дорогим доцетакселом. Уверений в высокой эффективности Cyramza от производителя не получено, но можно надеяться на существенное удорожание малоперспективного лечения.
Ещё разрешительные документы получил противогепатитный препарат Daklinza, средство Entyvio для терапии болезни Крона и НЯК, Sylvant для многоочаговой болезни Кастлемана. В августе FDA выдало разрешение на проведение ограниченных испытаний препарата против лихорадки Эбола на инфицированных людях. Инициатором выступала канадская Tekmira Pharmaceuticals, получившая 140 миллионов долларов от Министерства обороны США на разработку средства
Из всех одобренных препаратов только половина содержит субстанцию, которая никогда не использовалось в медицине. По процедуре ускоренного одобрения FDA были допущены на рынок 7 лекарственных средств, обещающих большую пользу общественному американскому здравоохранению. Ускорение выхода на рынок лекарств, покрывающих неудовлетворенные медицинские потребности, но без полных клинических данных на момент подачи заявки, нечастая, но малоопасная практика. Как известно, из продажи были изъяты только анорексигенный сибутрамин, анальгетики вальдекоксиб и рофекоксиб.
Источник: https://mirvracha.ru
