САМОЕ ДОРОГОЕ

FDA одобрила генотерапевтический препарат для лечения спинальной мышечной атрофии стоимостью $2,125 млн.

В США регулятор одобрил самое дорогое в истории человечества лекарство

В США регуляторы одобрили лекарство стоимостью 2,125 млн долл. Самое дорогое в истории лекарство создано для борьбы с редким расстройством, которое разрушает мышечный контроль и убивает почти всех больных за несколько лет.

Лекарство Novartis от швейцарского производителя является генной терапией от спинальной мышечной атрофии. Страшная болезнь настолько сильно ослабляет мышцы ребенка, что он не может двигаться, а затем глотать и дышать. Об этом сообщает пресс-релиз  FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality.

Ежегодно в США болезнь поражает около 400 детей. Лекарство предназначено для детей в возрасте до двух лет и предназначено для больных любым из четырех типов страшной болезни. Терапия представляет из себя одноразовую инфузию, длительностью около часа.

Если лечение не сработает, компания-производитель готова предоставить частичную скидку, а также позволит страховщикам выплачивать его стоимость в течение пяти лет (по 425 тыс. долл. ежегодно).

Еще одним лекарством от этой болезни является Spinraza. Его стоимость составляет 750 тыс. долл. в первый год и затем 350 тыс. долл. на следующий. Однако разрешенное в США лекарство нужно принимать каждые четыре месяца, а не одноразово.

Отметим, что мышечную атрофию позвоночника вызывает дефектный ген, который не позволяет организму выработать достаточное количество белка для нервов, контролирующих движения. В результате они стремительно отмирают.

Швейцарское лекарство Zolgensma от Novartis предоставляет здоровую копию дефектного гена. Благодаря этому производится необходимый белок, и ребенок может нормально развиваться.

Сейчас рано говорить, излечивает ли лекарство эту болезнь навсегда. Однако у детей, которые получили лекарство в первые полгода жизни, отсутствуют симптомы болезни, хотя им уже 5−6 лет.

«Ракурс»

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru

Войдите или зарегистрируйтесь на сайте, чтобы добавить комментарий к интересующей вас научной проблеме!
Комментарии (0)

Также вам может быть интересно