Перевести на Переведено сервисом «Яндекс.Перевод»

Генная терапия

База данных
Генная терапия (генное регулирование)

Авторы:

Разработка данной концепции связана с именами C. Роджерса, Т. Фридманна и Р. Роблина.

История:

Концепция генной терапии возникла в 1960 — 1970-х гг. К январю 2014 г., было проведено и утверждено около 2000 клинических опытов в области генной терапии.

Пример:

В 1990 г. Ашанти де Сильва успешно прошла курс генной терапии от тяжёлого комбинированного иммунодефицита.

Описание:

Целью генной терапии является лечение и предотвращение болезней путем изменения экспрессии определенных генов данного индивидуума. Генная терапия может быть направлена на соматические (неполовые) клетки или половые клетки (яйцеклетки и сперматозоиды). В соматической генной терапии изменяется геном реципиента, но эти изменения не передаются следующему поколению. В генной терапии половых клеток, изменяются родительские яйцеклетки или сперматозоиды с целью передать эти изменения потомкам. Исследования генной тепарии половых клеток практически не проводятся, по крайней мере, на высших животных и человеке, хотя ведется активная дискуссия относительно важности и желательности таких исследований.

Генная терапия в настоящее время время находится в периоде становления. Эта технология может стать важным методом лечения генетических болезней с короткой прогнозируемой продолжительностью жизни, таких как муковисцидоз. Благодаря генной терапии, гены, вызывающие болезнь, могут быть удалены и их нормальная функция восстановлена. Кроме того, технология позволяет добавлять в клетки новые функции, такие как выработка медиаторных белков иммунной системы.

Дополнения и критика:

В настоящее время на генную терапию возлагаются новые надежды в связи с возможностью использования эмбриональных зародышевых клеток человека. 

В эмбриональные зародышевые клетки человека можно вставить лечебный ген. Этот ген может быть либо активным, либо находиться в режиме ожидания. В последнем случае активация гена происходит после того, как модифицированная эмбриональная зародышевая клетка дифференцируется в желаемый тип клеток.
Следует отметить, что генная терапия связана с высокими рисками, которые касаются генетических манипуляций и их эпигенетических последствий.

Публикации:

  • Brownborg, Holly M., et al. «Dwarf mice and the aging process.» Nature 384.6604 (1996): 33-33.
  • Guarente L., Kenyon C. Genetic pathways that regulate ageing in model organisms //Nature. — 2000. — Т. 408. — №. 6809. — С. 255-262.
  • Chang P. L. Microcapsules as Bio‐organs for Somatic Gene Therapya //Annals of the New York Academy of Sciences. — 1997. — Т. 831. — №. 1. — С. 461-473.
  • Westphal S. DNA nanoballs boost gene therapy //New Scientist. — 2002. — Т. 19. — С. 15-16.
  • Li A. A. et al. Enhancement of myoblast microencapsulation for gene therapy //Journal of Biomedical Materials Research Part B: Applied Biomaterials. — 2006. — Т. 77. — №. 2. — С. 296-306.